성분 변경으로 논란이 됐던 골관절염 유전자치료제 ‘인보사케이주’(인보사)의 미국 임상 3상 재개 결정이 연기됐다.
코오롱생명과학은 23일 공시를 통해 코오롱티슈진이 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 인보사에 대한 임상 중단(Clinical Hold) 상태를 유지한다는 공문을 받았다고 밝혔다.
앞서 FDA는 지난 5월3일 성분 변경 등을 이유로 코오롱티슈진 측에 자국 내 임상 3상을 중단한다는 공문(Clinical Hold Letter)을 발송했다.
이에 코오롱티슈진은 지난 8월23일 △세포 특성에 대한 확인시험 결과 △최종제품에 대한 시험 및 품질 관리 시스템 향상 등 시정조치 계획과 제품의 안전성을 평가한 자료 등을 모아 FDA에 제출했다.
이번 임상 중단 유지 결정은 FDA가 약 30일간 코오롱티슈진의 자료를 검토한 뒤 내린 조치다. 공문에는 임상시험용 의약품 구성 성분 등에 대한 특성 분석 자료가 추가 제출돼야 임상 중단이 해제될 수 있다는 내용이 담겼다.
FDA는 또 △인보사 1액 연골세포(HC)의 특성 분석 자료 △인보사 2액 형질전환세포(TC)의 개그(gag), 폴(pol) 유전자 염기서열 분석 △방사선 조사 전후 레트로바이러스 생성 여부에 대한 확인 자료 등을 새롭게 요구했다.
이 밖에 FDA는 임상 3상 재개와 무관한 사항으로 가장 좋은 제품을 얻기 위해서는 인보사 1액의 연골세포로 2액의 형질전환세포를 재제조하라고 권고했다.
인보사 성분 변화발생 경위와 향후 조치사항, 종양원성에 대한 답변에 대한 코오롱티슈진의 답변에 대해선 별도의 자료 보완 요청이 없는 것으로 알려졌다.
코오롱티슈진이 보완자료 제출을 마무리하면 FDA는 30일간의 검토 기간을 거쳐 회신을 줄 예정이다.
코오롱티슈진은 “FDA가 요청한 자료를 제출하고, 필요 시 대면 미팅 등을 신청해 추가적으로 협의할 예정”이라며 “임상 중단은 지속되지만 재개 여부를 검토하는 과정의 절차로 볼 수 있다”고 밝혔다.
인보사는 세계 최초 골관절염 유전자치료제로 지난 2017년 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 그러나 허가 당시 자료에 기재된 것과 달리 2액의 성분이 연골세포가 아닌 신장세포(293 유래세포)로 확인돼 올해 국내 품목허가가 취소됐으며, 미국에서 진행 중이던 임상 3상도 중단됐다.
