헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 첫 번째 미국 임상 3상 결과가 국제의학저널 ‘Clinical and Translational Science’에 게재됐다고 21일 밝혔다.
엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성·신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.
논문에 따르면 엔젠시스의 DPN에 대한 첫 번째 미국 임상 3상은 총 12개월 동안 3-1상(9개월, 500명의 피험자)과 3-1b상(3개월 연장, 101명의 피험자), 2개의 독립적 임상으로 나눠 진행됐다.
3-1상은 안전성을 입증했으며, 3-1b상은 위약에 비해 임상적으로 유의미한 통증 감소를 보였다.
특히 이중맹검 위약 대조 연장 연구인 3-1b상의 경우, 마지막 주사 후 8개월 간 지속적인 진통 반응이 유지됐다.
또 임상 2상 때와 같이, 기존 DPN 치료제로 널리 쓰이고 있는 프리가발린과 가바펜틴 같은 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 피험자에게서는 통증 감소 효과가 더욱 큰 것으로 나타났다.
연구자들은 3-1상 전체에서 엔젠시스가 높은 안전성을 보였고, 확대 임상인 3-1b상에서 그 유효성이 뛰어났다고 설명했다.
특히 엔젠시스의 효과가 주사 후 8개월 지속되는 동시에, 가바펜틴 계열의 약물을 복용하지 않는 환자에서 진통 효과가 우수하다고 강조했다.
논문의 주저자인 미국 노스웨스턴대학교 존 케슬러 교수는 “임상 3-1상은 운영 문제로 인해 유효성 해석이 어려웠지만, 확대 임상에서는 엔젠시스의 효과를 명확하게 볼 수 있었다. 두 번째 임상 3상에 거는 기대가 매우 크다”고 말했다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “미국에는 통증성 DPN 환자가 400만명이 넘고, 이 중 현재 약물들이 효과를 보이지 않는 환자가 무려 130만명에 이른다”며 “결과가 다음 임상 3상에서 재현돼 시장에 나간다면 수많은 환자에서 통증을 줄여 삶의 질을 크게 개선할 수 있다”고 설명했다.
한편, 헬릭스미스는 현재 미국에서 DPN 임상 3-2상을 진행 중이다. 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개 임상시험센터에서 진행되며, 지난 11월 첫 환자에 대한 투약을 완료했다.
3번째 3상인 DPN 3-3상도 코로나19 상황에 따라 언제든지 시작할 준비를 갖추고 있다.
윌리엄 슈미트(Willian Schmidt) 헬릭스미스 임상개발 담당 수석 부사장은 “DPN 3-1b상에 대한 분석 결과, 엔젠시스가 DPN 분야에서 절실히 필요한 치료제라는 점을 재확인했다. 3-1상의 문제점들을 면밀하게 분석했고, 그 경험을 바탕으로 최근 개시된 3-2상 연구를 설계했다. 임상의 성공적 운영에 최선을 다하고 있다”고 말했다.
