GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았다고 10일 밝혔다.
FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.
GC녹십자는 지난달 FDA로부터 임상 1상 임상시험계획서(IND) 승인에 이어 패스트트랙으로 지정된 만큼 ‘GC1130A’ 신약 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발해 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르는 희귀 유전질환이다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 이는 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식(ICV)이다. GC녹십자는 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
GC1130A는 또한 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로 가능성을 인정받고 있다. GC1130A는 지난해 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며 올해 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.
GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.
GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.
